Kliniske legemiddelutprøvinger kan defineres som enhver systematisk studie av legemidler i den hensikt å fremskaffe kunnskap om legemidlenes sikkerhet, effekt eller påvirkning av fysiologisk funksjon, interaksjoner, bivirkninger, opptak, fordeling, metabolisme og utskillelse, eller for å studere deres terapeutiske verdi.
Legemiddelindustrien er ofte oppdragsgiver (sponsor) i kliniske legemiddelutprøvinger (ca 70 % av studiene som gjennomføres i Norge). Industrien kan også gi bidrag til klinikere som har formulert problemstillingen uavhengig av bidragsyter. Klinisk utprøving kan også foregå ved støtte fra uavhengige institusjoner som Norges Forskningsråd eller helseforetakene.
De siste årene har antall meldte legemiddelutprøvinger til Statens legemiddelverk gått ned fra 200-250 per år til 150-200 per år. De fleste studiene er fase III studier. Den legen eller tannlegen som utfører klinisk utprøving (utprøver), har et helt sentralt ansvar. Dette omfatter både de faglige, etiske og formelle sider ved denne type forskning og produktkontroll.
Alle som vurderer å gjennomføre og/eller delta i slike studier, bør stille spørsmål om studien er relevant, nødvendig, interessant, om det anvendes så gode metoder som mulig og om studien kan gi valide og troverdige resultater.
Ved utvikling av nye legemidler deles den kliniske utprøvingen opp i ulike faser:
Fase I studier: Human farmakologi
- Første dose til menneske
- 50–150 friske, frivillige personer eller pasienter med den sykdom legemidlet er beregnet for
- Vurdere legmidlets sikkerhet og toleranse, giftighet, opptak, utbredelse, nedbrytning og utskillelse
- Første indikasjon på terapeutisk verdi
Fase II studier: Terapeutisk eksplorativ
- Primærformål å undersøke terapeutisk effekt hos pasienter
100–200 pasienter
- Finne riktig dose, hvordan legemidlet skal tas og lengde av behandlingen
Fase III studier: Terapeutisk bekreftende
- 500–5000 pasienter
- Bekrefte sikkerhet og effektivitet ved den aktuelle sykdom og den aktuelle pasientgruppe
- Ved slutten av fase III anses det at man normalt har tilstrekkelig dokumentasjon for å få myndighetsgodkjenning (registrering) av legemidlet
Fase IV studier: Terapeutisk bruk
- Starter etter at legemidlet er godkjent hos myndighetene
- Godkjent indikasjon
- Fortsatt insamling av data vedr. sikkerhet og effekt
- Helseøkonomiske studier